2018年6月22日付の薬事日報によると、ノバルティスは、慢性骨髄性白血病（CML）の治療薬「タシグナ」（一般名：ニロチニブ）について、深い効果が得られた患者さんが服薬を中止した後も、約半数で寛解が保たれていたとする試験結果を、米国臨床腫瘍学会（ASCO）第54回年次総会で報告しました。
144週時点で48.4％が「治療なしの寛解」を維持
CMLは、BCR-ABLという異常な遺伝子によって白血球が増え続ける白血病です。チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）と呼ばれる飲み薬の登場で、多くの患者さんが長く安定した状態を保てるようになりましたが、これまでは薬を飲み続けることが基本とされてきました。報告された第2相試験の一つ「ENESTop試験」では、イマチニブ（グリベック）からタシグナに切り替えて3年以上治療し、「分子遺伝学的に深い寛解」に達した18か国63施設の患者さん126人が参加しました。服薬中止から144週の時点で、48.4％が薬を使わずに寛解を保つ「無治療寛解（TFR）」を維持していました。また、効果が弱まって治療を再開した24人のうち23人（95.8％）で、再び良好な反応が得られたと報告されています。
患者さん・ご家族にとっての意味
CMLが「飲み続ける病気」から、条件がそろえば「薬をやめることも目指せる病気」へと変わりつつあることを示す結果です。薬をやめられれば、副作用や通院、医療費の負担が軽くなる可能性があります。ただし、中止できるのは深い寛解が一定期間続いているなどの条件を満たした方に限られ、中止後も定期的な血液検査で慎重に見守ることが欠かせません。自己判断で薬をやめるのは危険ですので、関心がある場合は必ず主治医に相談してください。
出典：薬事日報「【ノバルティス】CML治療薬『タシグナ』、患者の半数が治療中止後も3年間寛解を維持」
毎日の服薬を何年も続けてこられた方にとって、「やめられるかもしれない」という可能性は大きな励みになると思います。焦らず、主治医と二人三脚で、ご自身にとって一番よい道を選んでいただけたらうれしいです。