2018年7月20日、米国食品医薬品局（FDA）は、IDH1という遺伝子に特定の変異がある再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）の成人患者さんを対象に、飲み薬のイボシデニブ（製品名：ティブソボ）を承認しました。
遺伝子検査で対象を選ぶ「狙い撃ち」の治療
AMLは、骨髄の中で未熟な血液細胞ががん化して急速に増える白血病です。近年、AMLは原因となる遺伝子の変化によっていくつものタイプに分けられることがわかり、それぞれに合った分子標的薬の開発が進んでいます。IDH1はもともと細胞の代謝に関わる酵素の遺伝子で、変異が起こると血液細胞が正常に成熟できなくなると考えられています。イボシデニブはこの変異したIDH1の働きを抑える薬です。承認の根拠となった試験には174人の成人患者さんが参加し、完全寛解または血液の回復が部分的な完全寛解に至った割合は32.8％、その効果が続いた期間の中央値は8.2か月でした。同じ日に、対象となる患者さんを選ぶための遺伝子検査（RealTime IDH1 Assay）も承認されています。
患者さん・ご家族にとっての意味
再発・難治性のAMLは治療が難しい状態ですが、遺伝子の変化を調べることで、使える薬が見つかる可能性が広がっています。今回の承認は、診断時や再発時に遺伝子検査を行う意味がさらに大きくなったことを示しています。一方、主な副作用として疲労感、白血球の増加、関節の痛み、下痢、息切れ、むくみ、心電図のQT延長のほか、発熱、せき、便秘、発疹、口内炎などが報告されています。治療を始める前に、検査で変異の有無を確かめることが前提になります。これは米国での承認であり、日本での使用については国内の承認状況を確認する必要があります。
出典：The ASCO Post「FDA Approves Ivosidenib for Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia」
AMLの治療は、一人ひとりの遺伝子のタイプに合わせる時代へと着実に進んでいます。検査の結果や治療の選択肢について、わからないことはその都度、遠慮なく質問してみてくださいね。