2017年4月28日、米国食品医薬品局（FDA）は、ノバルティスの飲み薬ミドスタウリン（製品名ライダプト）を、FLT3遺伝子に変異がある初発の急性骨髄性白血病（AML）に対し、化学療法と組み合わせて使うことを承認しました。あわせて、まれな病気である進行性の全身性肥満細胞症などにも承認されています。
717人の試験で死亡リスクが23％低下
FLT3は細胞の増殖に関わる遺伝子で、ここに変異があるAMLは再発しやすく、経過が厳しいタイプとして知られています。ミドスタウリンは、この異常なFLT3の働きを抑える分子標的薬です。承認の根拠となった第III相のRATIFY試験には、FLT3変異をもつ717人が参加し、化学療法にミドスタウリンを加えたグループでは、化学療法だけのグループと比べて死亡のリスクが23％低くなりました。無イベント生存期間の中央値も8.2か月対3.0か月と改善しています。ノバルティスは、FLT3変異をもつ初発AMLに対する新しい標的治療の登場は25年以上ぶりだと説明しています。
患者さん・ご家族にとっての意味
同時に、治療の対象となるFLT3変異（ITDやTKDと呼ばれるタイプ）を調べるための検査キットも承認されました。診断の段階で遺伝子を調べ、その結果に応じて薬を選ぶという流れが、AMLでも本格的に始まったことを示す承認です。主な副作用としては、発熱性好中球減少、吐き気、嘔吐、口内炎などが報告されています。なお、これは米国での承認であり、各国で使える時期や条件は異なります。
出典：Novartis「Novartis receives FDA approval for Rydapt in newly diagnosed FLT3-mutated AML」
長いあいだ大きな変化が少なかったAMLの治療に、遺伝子のタイプに合わせた新しい薬が加わりました。ご自身の病気の遺伝子検査について知りたい方は、主治医に聞いてみてください。