米国のバイオ医薬品企業Cardiff Oncology社は2026年10月21日、開発中の飲み薬「オンバンセルチブ（onvansertib）」が、慢性骨髄単球性白血病（CMML）を対象として、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されたと発表しました。この指定は薬の承認ではなく、まれな病気の治療薬の開発を後押しするための制度です。
慢性骨髄単球性白血病（CMML）とは
CMMLは、骨髄異形成症候群と骨髄増殖性腫瘍の両方の特徴を併せ持つ、まれな血液のがんです。患者数が少ないため、新しい治療薬の開発は簡単には進みにくい領域とされています。
オンバンセルチブはどんな薬か
オンバンセルチブは、細胞が分裂するときに働く酵素「PLK1」を選択的に阻害する飲み薬です。増殖するタイプのCMMLでは、RAS経路の遺伝子変異がある場合に、PLK1など細胞分裂に関わる酵素の働きが高まっていることが、2021年に学術誌で報告されています。その報告では、RAS変異を持つ患者由来の移植モデルでPLK1を阻害する検討も行われました。この考え方が、今回の開発の背景にあります。
希少疾病用医薬品の指定とは
米国で患者数が20万人未満の病気を対象とした薬に対し、FDAが与える指定です。指定を受けると、臨床試験費用に対する税額控除、申請手数料の免除、承認後に最長7年間の独占販売期間といった優遇措置が受けられます。一方で、通常の審査基準や承認までの手順が変わるわけではなく、有効性や安全性が確認されたことを意味するものでもありません。
これまでの臨床試験の結果
今回の指定は、2025年の米国血液学会（ASH）で発表された第1相試験のデータを受けたものです。再発・難治性の増殖型CMMLの患者さん9人を対象に、オンバンセルチブを単独で投与して安全性を調べる用量漸増試験で、報告されている主な内容は次のとおりです。
- おおむね良好な忍容性が示され、約40%の患者さんで効果の兆しが見られた。
- 3人（38%）に臨床的な改善があり、血小板数の回復、白血球数の正常化（投与前は50×10⁹/Lを超えていた）、脾臓の縮小が1人ずつ報告された。
- 1人（12.5%）は骨髄の反応が最良の状態となり、骨髄中の芽球が8%から2%に減って、同種造血幹細胞移植に進むことができた。
- 3人（38%）は病状が安定していた。
対象の人数は少なく、まだ初期の段階の結果です。
試験の設計
この試験は米国のメイヨー・クリニックが主導する単施設の医師主導試験で、米国立がん研究所と協力して実施されています。対象は、増殖型CMMLまたは骨髄異形成／骨髄増殖性腫瘍（MDS/MPN）と診断された成人で、ヒドロキシウレアまたは低メチル化薬による治療後に再発・難治となった方、あるいはこれらの薬が使えなかった方です。オンバンセルチブを1日1回服用し、まず用量を段階的に増やして安全性を確認し、その後に対象を広げて調べます。主要な評価項目は有害事象の発生頻度で、そのほかに完全寛解率や脾臓の縮小、症状の変化などを調べます。
今後に向けて
オンバンセルチブは現在も開発段階にある未承認の薬で、CMMLに対する効果と安全性は今後の臨床試験で確かめられていく段階です。治療の選択については、診断を受けた医療機関で主治医とご相談ください。
出典
- FDA Grants Orphan Drug Designation to Onvansertib for Chronic Myelomonocytic Leukemia（OncLive、2026年10月22日）
- Onvansertib Receives FDA Orphan Drug Designation for CMML（Targeted Oncology、2026年10月22日）
- Cardiff Oncology receives FDA orphan drug designation for onvansertib in chronic myelomonocytic leukemia（Cardiff Oncology、2026年10月21日）
- Onvansertib for the Treatment of Recurrent or Refractory Chronic Myelomonocytic Leukemia and MDS/MPN Overlap Neoplasms（ClinicalTrials.gov、NCT05549661）
- RAS mutations drive proliferative chronic myelomonocytic leukemia via a KMT2A-PLK1 axis（Nature Communications、2021年）