2017年2月22日、国立がん研究センターは、初めて再発した小児急性リンパ性白血病（ALL）のうち治りにくい高リスク群の患者さんを対象に、ボルテゾミブという薬を加えた治療の医師主導治験を、全国9施設で始めたと発表しました。
従来の5剤にプロテアソーム阻害薬を加えた寛解導入療法
発表によると、小児ALLは国内で年間約500例が発症し、初めて発症した場合の5年生存率は80％以上まで向上しています。しかし再発した場合、とくにT細胞性ALLの骨髄再発や、B前駆細胞性ALLで発症から短い期間に骨髄再発した高リスク群では、治る確率は35％程度にとどまるとされています。寛解に入ったあとに造血幹細胞移植を行えば60％前後の治癒が期待できるため、まず寛解に導くことが重要です。今回の治験では、プレドニゾロン、ビンクリスチン、L-アスパラギナーゼ、シクロホスファミド、ダウノルビシンの5剤による治療に、プロテアソーム阻害薬のボルテゾミブを組み合わせます。ボルテゾミブは、細胞内の不要なたんぱく質を分解する仕組み（プロテアソーム）を妨げる薬です。
患者さん・ご家族にとっての意味
医師主導治験は、製薬会社ではなく医師が中心となって計画・実施する臨床試験で、患者さんの数が少ない小児がんの分野で重要な役割を担っています。再発という厳しい状況にあるお子さんにとって、寛解に入る可能性を高め、移植につなげる新たな道を探る取り組みです。治験には参加できる条件が細かく決められています。関心がある場合は、参加できる条件や施設について、まず主治医に相談してみてください。
出典：国立がん研究センター「小児急性リンパ性白血病第一再発の高リスク群対象 医師主導治験全国9施設で開始」
再発の知らせは、ご家族にとって本当に重いものだと思います。それでも、子どもたちのために新しい治療を届けようと全国の医師が力を合わせていることを、心強く感じていただけたらうれしいです。